AVANCE MÉDICO Investigadores de la( UAB ) Universidad de Barcelona curan la obesidad y la diabetes tipo 2 en ratones
AVANCE MÉDICO
Investigadores de la UAB curan la obesidad y la diabetes tipo 2 en ratones
La aplicación de esta terapia génica en estos animales sirve de base para su desarrollo posterior en humanos
Este tipo de diabetes es una "emergencia mundial" y en el 2045 la padecerán unos 629 millones de personas
La investigadora de la UAB y coautora del estudio Claudia Jambrina. /
Con una sola inyección. Investigadores de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) liderados por la profesora Fàtima Bosch han desarrollado una terapia génica que, por primera vez, cura la obesidad y la diabetes del tipo 2 (que supone la falta de insulina) en ratones. Es un gran punto de partida para conseguir su aplicación en los humanos y tiene además otros elementos exitosos: no tiene ningún efecto secundario a largo plazo y los ratones sanos a los que se ha aplicado la terapia han rejuvenecido, provocando un envejecimiento más favorable.
Técnicamente hablando, el logro se basa en la introducción con una sola inyección de un vector viral adenoasociado que transporta el gen del FGF21 (Fibroblast Growth Factor 21), que permite la manipulación genética del hígado, del tejido adiposo o del músculo esquelético, y así el animal produce de manera continuada la proteína FGF21. Dicha hormona es segregada de manera natural por diversos órganos y actúa en muchos tejidos para regular el funcionamiento correcto a nivel energético. Al inducir su producción mediante la terapia génica, los ratones bajaron de peso y también la resistencia a la insulina que provoca la diabetes del tipo 2.
De funcionar la terapia en personas (algo que aún no se ha probado), esta representaría un gran avance contra un tipo de diabetes que sufren el 90% de los afectados por esta dolencia. De hecho, según Bosch, se prevé que en unos cinco años comience también a probarse en seres humanos. Esta diabetes es, en palabras de esta profesora de la UAB, una "emergencia mundial". Y esta es la primera vez que se puede "revertir" toda la patología de la diabetes tipo 2.
El incremento de personas con esta enfermedad es velocísimo: en el 2017 había unos 425 millones de personas en el mundo y se prevé que en el 2045 haya 629. "Es un problema no solo sanitario, sino también económico y social", ha asegurado Bosch. En el caso de los adultos que la padecen, acarrea también otras complicaciones, como problemas cardiovasculares, entre muchos otros. Además, esta investigadora ha recordado que la industria farmacéutica "trata, pero no cura" y que los fármacos tienen "efectos secundarios".
Un año y medio de seguimiento
Los investigadores del estudio que se ha publicado este lunes en la revista 'EMBO Molecular Medicine' han llevado a cabo un seguimiento en los ratones durante un año y medio (es un estudio "muy largo", pues normalmente duran meses; de ahí su credibilidad) y han comprobado esa pérdida de peso y la reducción de la grasa y de la inflamación en el tejido adiposo. Los resultados se han reproducido manipulando genéticamente diversos tejidos para que produzcan la proteína FGF21.
"Esta es la primera vez que se consigue contrarrestar la obesidad y la resistencia a la insulina largo plazo mediante la administración de una sola sesión de terapia génica en el modelo animal que más se parece a la obesidad y la diabetes tipo 2 de los humanos. Los resultados demuestran que es una terapia segura y eficaz", ha explicado la primera firmante del artículo, la investigadora de la UAB Verónica Jiménez.
La importancia de este descubrimiento es más importante si cabe porque "la prevalencia de la diabetes del tipo 2 y la obesidad están aumentando de forma alarmante en todo el mundo", ha recordado la también investigadora de la UAB y coautora del estudio Claudia Jambrina. La obesidad incrementa el riesgo de mortalidad y representa un factor de riesgo para enfermedades cardiovasculares, immunitarias, la hipertensión, la artritis, enfermedades neurodegenerativas y algunos tipos de cáncer.
Los resultados también muestran cómo la administración de la terapia génica tiene, además, un efecto protector contra el riesgo de formación de tumores cuando el hígado está sometido a una dieta hipercálorica durante mucho tiempo.
La terapia génica mediante la utilización de vectores virables adenoasociados ha sido aprobada en Europa y Estados Unidos para el tratamiento de diferentes enfermedades por su eficacia y seguridad, y cuenta con mucha experiencia clínica con aplicaciones en el hígado y en el músculo. Es por eso que "la terapia propuesta en esta investigación constituye la base para futuros ensayos clínicos para el tratamiento de enfermedades metabólicas en humanos", ha concluido Bosch.
Esta investigación ha estado desarrollada por el Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica (CBATEG), por los departamentos de Bioquímica i Biologia Molecular i de Sanitat y de Anatomia Animals de la UAB y por el CIBER Diabetes y Enfermedades Metabólicas Asociadas (CIBERDEM).
Complicaciones de la diabetes
Un estudio publicado en 'Journal of the National Cancer Institute reveló hace unas semanas que una reciente aparición de diabetes de tipo 2 puede ser una manifestación temprana de cáncer de páncreas. La investigación señalaba que la identificación de personas con alto riesgo de padecer diabetes y la posibilidad de detectar pronto el cáncer de cáncer podrían mejorar la situación de los pacientes. En España, unos seis millones de personas la padecen, pero un tercio de ellas (dos millones) no lo saben. En Catalunya, medio millón aproximadamente. Las personas que padecen esta enfermedad tienen un 15% más de riesgo de muerte.
https://www.elperiodico.com/es/sanidad/20180709/descubierta-cura-obesidad-diabetes-tipo-2-ratones-6932348
Desarrollado el primer fármaco con el potencial de curar la diabetes tipo 1
Científicos españoles han creado una molécula que regenera las células productoras de insulina
Un fármaco nuevo, probado con éxito en ratones y en cultivos de células humanas, es capaz de revertir los síntomas y las causas de la diabetes tipo 1. Si se demuestra su eficacia y seguridad en ensayos clínicos, podría suponer una cura para la enfermedad. El logro, detallado hoy en Nature Communications, es de un equipo internacional de científicos encabezado por investigadores del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (Cabimer) de Sevilla. Ha llevado varios años identificar un receptor molecular adecuado que se pueda activar con un fármaco; ahora que lo han descrito, será posible diseñar varias moléculas sintéticas para dar con el medicamento idóneo.
“Si realmente son capaces de trasladar esto a humanos, y eso será en un futuro no corto, tiene aplicaciones no solo en prevención sino en tratamiento. Esto abre una puerta a la curación de la diabetes tipo 1”, ha dicho del avance el investigador Ramón Gomis, catedrático emérito de la Universidad de Barcelona y ex-director del instituto de investigaciones biomédicas Idibaps, que no participa en el estudio.
La diabetes tipo 1 es una condición autoinmune que suele aparecer en la infancia. En los 21 millones de pacientes que la sufren, los linfocitos destruyen las células beta del páncreas, encargadas de almacenar y secretar insulina, creando una dependencia de por vida a la inyección de esta hormona. El nuevo fármaco hace dos cosas: reduce el ataque autoinmune y repone la población de células beta destruidas. Hasta ahora, los tratamientos disponibles —inmunosupresión o terapias celulares— solo podían cumplir una función o la otra, respectivamente.
“Para curar la diabetes hay que hacer las dos cosas: fabricar células que sustituyan a las que no funcionan y detener la causa”, explica Bernat Soria, director del Departamento de Regeneración y Terapias Avanzadas de Cabimer y fundador del centro. El también ex-ministro de Sanidad ofrece el rescate bancario como ejemplo: aunque se invierta dinero en reflotar los bancos, afirma, “si no resolvemos el problema que nos llevó allí, volveremos”.
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La estructura del nuevo compuesto químico (BL001) está protegida por una patente de la Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud. Su diseño le permite activar un receptor molecular situado en la superficie de algunas células inmunes y de las células del páncreas, según explica la primera autora del estudio, Nadia Cobo-Vuilleumier. Esta interacción reduce la respuesta inflamatoria y protege a las células beta.
El mismo receptor también se encuentra en las células alfa del islote de Langerhans, que son las encargadas de almacenar y secretar la hormona glucagón. El fármaco provoca la transformación de células alfa en células beta. Este insólito fenómeno, conocido como transdiferenciación, resuelve un problema clave al que se enfrentan las terapias celulares, que es el de regenerar la población de células beta a partir de una muestra inexistente o severamente dañada. “Es muy novedosa la idea, pero finalmente tienen resultados que han convencido”, opina Gomis.
Desarrollar un fármaco desde el laboratorio hasta el paciente cuesta unos 20 millones de euros
El fármaco ha tenido éxito para prevenir y tratar la diabetes en ratones transgénicos y en cultivos de tejido pancreático donado por las familias de pacientes fallecidos. El investigador principal de Cabimer, Benoit Gauthier, querría tener un medicamento viable “lo antes posible”, pero asegura que es imposible saber cuándo lo conseguirán. “Desarrollar un fármaco desde el laboratorio hasta el paciente cuesta unos 20 millones de euros. Hemos gastado tres millones ya. Si me das 17 millones mañana, en unos pocos años, si todo va bien, ya estaría en el mercado”, afirma. Además de la financiación pública, esta investigación ha recibido contribuciones de las asociaciones de padres Juvenile Diabetes Research Foundation de Nueva York (EE UU) y DiabetesCERO en España.
El compuesto patentado es solo uno de varios que ahora se crearán con el fin de identificar los que tengan umbrales más bajos de eficacia y más altos de toxicidad. Aunque a los ratones se les administró la molécula por inyección, el objetivo final es crear una pastilla. Con suerte, un medicamento como este podría crear tolerancia inmunitaria permanente. “Las empresas farmacéuticas preferirían una pastilla que los pacientes tengan que tomar de por vida, pero mi deseo es que se pueda reeducar al sistema inmune”, concluye Gauthier.
ampliar fotoUN PROBLEMA DE SALUD PÚBLICA MUNDIAL
La diabetes es la enfermedad con la prevalencia más alta del mundo: afecta a 430 millones de personas. De esas, aproximadamente el 95% son de tipo 2 y el 5% son de tipo 1. Mientras que la diabetes de tipo 2 suele aparecer en adultos con obesidad y se puede controlar con la pérdida de peso, la de tipo 1 es una enfermedad autoinmune que no tiene cura y requiere la inyección periódica de insulina. No siempre se manifiesta en la infancia, ya que puede aparecer en adultos después de una reacción inmunológica fuerte, por ejemplo tras una infección o accidente.
En España hay casi cuatro millones de personas con diabetes y 3,5 millones en riesgo de desarrollar la enfermedad. Supone un coste directo del 10% del presupuesto sanitario español. En 2015, este gasto fue de unos 6.000 millones de euros. “Cualquier esfuerzo de investigación o de educación en torno a la diabetes, cualquier actuación que hagamos que disminuya estas cifras, aumentará la sostenibilidad del sistema”, defiende el ex-ministro de sanidad Bernat Soria, que ha participado en este estudio. Su centro de investigación, Cabimer, cuenta con cinco grupos científicos distintos especializados en diabetes.
https://elpais.com/elpais/2018/04/13/ciencia/1523611663_019071.html
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